האנובר, גרמניה., 25 במרץ, 2025 / PRNewswire / — חברת Hubble Therapeutics LLC, חברת ביוטכנולוגיה ממוקדת בחולים המפתחת טיפול גנטי כדי לרפא עיוורון ילדים, מכריזה על סגירת סבב מימון של 7.3 מיליון דולר, אשר יקדמו את התרופה הראשית שלה, HUB-101, לניסויים קליניים בבני אדם.
הטיפול גנטי של Hubble Therapeutics, בשם HUB-101, מכוון לשתי הפרעות עיניים נדירות וקטלניות: אמאורוזיס מולד של לבר (LCA16) וניוון ויטריאורטינלי של פתית שלג (SVD). טיפול חדשני זה, שפותח על ידי ד”ר בBikash Pattnaik באוניברסיטת ויסקונסין-מדיסון בית הספר לרפואה ולבריאות הציבורית וקיבל רישיון על ידי קרן המחקר של בוגרי ויסקונסין (WARF), נועד לטפל בסיבת התנאים הללו. LCA16 ו- SVD הם דיסטרופיות רטינליות חמורות ומוקדמות שנגרמות על ידי מוטציות בגן KCNJ13, שהוא חיוני לתפקוד של ערוץ יון חיוני בתאי האפיתליום הפיגמנטרי של הרטינה. הפרעות אלה מתבטאות בדרך כלל בילדים לפני גיל חמש, מה שמוביל לניוון רטיני פרוגרסיבי במהלך שני העשורים הבאים ובסופו של דבר לגרום לעיוורון.
“במשך 20 השנים האחרונות, המעבדה שלי פיתחה מודלים במבחנה ובגוף החי של תקנופתיה יוני לפתח טיפולים גנטיים ריפוי עבור כמה מחלות עיוורון ילדים הרסניות”, ד”ר Bikash Pattnaik, פרופסור במחלקות רפואת ילדים, אופתאלמולוגיה ומדעים חזותיים באוניברסיטת ויסקונסין, Daniel M. Albert יו”ר המכון לחקר העיניים של McPherson ומייסד מדעי של Hubble Therapeutics LLC, “פיתוח ה- HUB-101 כטיפול גנטי ל- LCA16 מייצג לא רק את פריצת הדרך המדעית, אלא תקווה לחולים ולמשפחות שנפגעו בתנאים הרסניים כאלה שנגרמו על ידי ערוצי יונים פגומים. כאשר אנו מרחיבים את גבולות הטיפול הללו, אנו מעצבים עתיד שבו טיפולי ערוצי יון חדשניים במעבדה שלנו מתייחסים למחלות גנטיות ביסודן.”
עד כה, HUB-101 קיבל את כינוי המחלה הפדיאטרית הנדירה ואת כינוי המחלה היתומה מה- FDA לתוכנית זו. היא שיתפה פעולה עם Andelyn Biosciences בקולומבוס, אוהיו, ו-Virscio בניו הייבן, קונטיקט, כדי לפתח, לייצר ולנהל מחקרים המאפשרים את ה-IND. Hubble Therapeutics מצפה להיכנס למרפאה כדי לערוך ניסויים שלב I / II בשנת 2026 כדי להדגים את הבטיחות והיעילות של HUB-101.
“המחקר פורץ הדרך הזה נועד לשחזר את הראייה בחולים שנפגעו ממחלת עיניים נדירה שבסופו של דבר מובילה לעיוורון מוחלט, עם ההשקעה של WARF ב-Hubble Therapeutics כמשקיע עיקרי של סדרה A, אנו נרגשים להמשיך לתמוך בפיתוח של טיפול המשנה את המחלה”, אומר Greg Keenan, מנהל בכיר של WARF Ventures ו- Accelerator ומועצת המנהלים של Hubble Therapeutics. “השיתוף הפעולה בין Hubble Therapeutics והמחקר החלוצי של ממציא UW-Madison, ד”ר Bikash Pattnaik, מדגים את הפוטנציאל הטרנספורמטיבי של שותפויות אקדמיות-תעשייתיות, ומכבד לנו להמשיך לתמוך בקידום מחקר קריטי זה לצד הצוות המוקדש של Hubble Therapeutics. “
“אנו אסירי תודה למשקיעים שלנו, מדענים מובילים, מומחים בתעשייה, שותפים מעולים, משפחות חולים ואוניברסיטת ויסקונסין-מדיסון שחולקים את המחויבות שלנו להגשים את ההבטחה לשפר את הראייה לחולים הסובלים מ- LCA16 ו- SVD“, אמר Jeff Sabados, מייסד ונשיא Hubble Therapeutics LLC. Sabados המשיך, “עם המימון החדש שלנו והקמת שותפויות מפתח, אנו מקווים להגדיל את ייצור HUB-101 ולבצע מחקרים נוספים המאפשרים ל-IND להיכנס למרפאה בשנתיים הקרובות כדי לממש את ההבטחה העמוקה שלנו לתמוך במשפחות ברחבי העולם שהושפעו ממחלה גנטית הרסנית זו”.
אודות Hubble Therapeutics, LLC
חברת Hubble Therapeutics LLC (“HubbleTx”) היא חברת ביוטכנולוגיה המתמקדת בחולים שמפתחת מחקר ממעבדת הפרופסור Bikash Pattnaik באוניברסיטת ויסקונסין-מדיסון. המיקוד העיקרי שלנו הוא על פיתוח טיפול גנטי חדש עבור אמאורוזיס מולד של לבר מסוג 16 (LCA16) וניוון ויטריאורטינלי של פתית שלג (SVD)., שתי מחלות רטינליות מחרידות המובילות לאובדן ראייה חמור בחולים מבוגרים וילדים. המשימה שלנו היא לשקם את הראייה ולשפר את איכות החיים של אנשים מושפעים ומשפחותיהם על ידי ניצול כוחה של טכנולוגיית העברת הגנים כדי לכוון את המוטציה הגנטית הבסיסית האחראית למחלה. הצוות שלנו של מדענים מובילים, מומחים בתעשייה ושותפים מעולים מחויבים למחקר קפדני ולפיתוח קליני, ומבטיחים כי הטיפולים שלנו בטוחים, יעילים ונגישים. HubbleTx שואפת להביא תקווה לאלו שנפגעו מהמצב הזה באמצעות שיתוף פעולה וחדשנות. יחד, אנו שואפים להאיר את הדרך לעתיד בהיר יותר עבור חולים הנלחמים ב- LCA16 ו- SVD.
לפניות תקשורת של Hubble , אנא צור קשר עם:
jsabados@hubbletx.com
לוגו https://mma.prnewswire.com/media/2644246/Hubble_Tx_Logo.jpg
